Ohne pharmazeutische Unternehmen ist die Entwicklung von Medikamenten und der damit verbundene Innovationszugang insbesondere im Bereich der Hämatoonkologie nicht vorstellbar. Staatliche Forschung und Entwicklung spielen eine untergeordnete Rolle, allerdings werden erste wissenschaftliche Untersuchungen zu potenziellen Substanzen durchaus auch an Universitäten oder anderen Forschungseinrichtungen begonnen. Aufgrund der langen und komplexen Entwicklungszeit von Wirkstoffen bis zur Zulassung sind hohe Investitionen erforderlich, bis mit einem „return on invest“ nach der Zulassung gerechnet werden kann. Klinische Studien sind der zentrale Aspekt der Evidenzgenerierung. Das Management beinhaltet unter anderem Preisgestaltung, Marktzugang, Kundenmanagement, Life-cycle-Management und Regulatory Affairs.